二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失哮喘:已获FDA孤儿药称号

2021-12-20 04:03:22 来源:
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DiGeorge性疾病是一组与咽囊系统发育有缺陷有关的从征象和病症。DGS的典型三联从征表现为肝脏圆锥食道干畸形、胸腺发育不全和较低钙果糖(由甲状旁腺发育不全带来)。大多数DGS患儿以及诸如腭心面性疾病(也称为Shprintzen性疾病)的其他相近性疾病患儿都存在染色体22q11.2的遗漏。这些疾病都属于染色体22q11.2遗漏性疾病的范畴。

制药子公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已颁赠二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2遗漏综合症的孤儿药美名。

二酚(Cannabidiol)是的主要非精神科成份,具有多种药理作用,以外抗焦虑、抗精神病、止吐和抗炎功能性。Cannabidiol在非产物细胞中无毒性,可能会出现异常蜂蜜摄入量波动,可能会出现异常全身僵硬症,可能会负面影响生理参数(敏感度、血压和血糖),可能会负面影响肠道的转运和可能会改变精神运动或心理功能。

Zynerba董事长兼首席执行官Armando Anido说:“我们很高兴FDA在这一极为重要患儿小团体中开发有效疗法的紧迫感。获得这一美名对我们而言是一个极为重要里程碑”。

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